Optogenetik Terapi ile Retinitis Pigmentosa'lı Kör Hastada Görmeyi Kısmen Geri Getiriyor

 58 yaşındaki kör, retinitis pigmentozalı erkek hasta, yeni bir optogenetik tedaviden sonra görmede kısmi iyileşme yaşadı.etinitis pigmentosa, fotoreseptör kaybının tam körlüğe yol açabileceği ilerleyici, kalıtsal bir nörodejeneratif göz hastalığıdır.

Dünya çapında 2 milyondan fazla insanı etkiler ve 71'den fazla farklı gendeki mutasyonlardan kaynaklanır.

RPE65 adlı bir gendeki mutasyonun neden olduğu erken başlangıçlı retinitis pigmentosa'nın bir formuna yönelik gen replasman tedavisi dışında, retinitis pigmentosa için onaylanmış bir tedavi yoktur.

Sorbonne Université'den Dr. José-Alain Sahel ve meslektaşları, "Optogenetik görme restorasyonu, görme kaybından sonra retinitis pigmentosa'nın geç evrelerinde görsel işlevi geri yüklemek için mutasyondan bağımsız bir yaklaşımdır" dedi.

"Açık etiketli faz 1/2a PIONEER çalışması, bir optogenetik vektörün enjeksiyonunu tıbbi bir cihaz, yani ışık uyarıcı gözlük takmayı birleştiren ileri non-sendromik retinitis pigmentosa hastalarına yönelik bir araştırma tedavisinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için tasarlanmıştır."

Araştırmacılar, optogenetik sensör ChrimsonR'yi kodlayan adeno-ilişkili bir viral vektörü, ışık uyarıcı gözlüklerle ışık uyarımı ile birlikte retinitis pigmentoza hastasının bir gözüne enjekte etti.

Gözlükler, görsel dünyadan görüntüler yakalayan ve bunları görsel görevler sırasında değiştirilmiş hücreleri aktive etmek için gerçek zamanlı olarak retinaya yansıtılan ışık darbelerine dönüştüren özel bir kameraya sahipti.

Bu tedavi yaklaşımı iyi tolere edildi ve önceden kör olan hasta, ışık uyarıcı gözlük takarken tedavi edilen gözle farklı nesneleri tanıyabildi, sayabildi, yerleştirebildi ve dokunabildi.

Bilim adamları, optogenetik tedavinin, retinitis pigmentosa ile ilişkili körlüğü olan kişilerde görsel işlevi geri kazanmada faydalı olabileceği sonucuna vardılar.

Bununla birlikte, bu yaklaşımın güvenlik ve etkinliğinin daha net bir resmi için PIONEER denemesinden elde edilen daha fazla sonuçlara ihtiyaç vardır.

"Birlikte ele alındığında, makalemizde sunulan psikofiziksel ve nörofizyolojik kanıtlar, insan retinal ganglion hücrelerinin bir kameraya bağlı bir ışık projeksiyon sistemi tarafından optogenetik uyarılmasının, ileri retinitis pigmentosa'dan etkilenen kör hastalarda görüşü kısmen geri kazanmanın umut verici bir yolu olduğunu göstermektedir. ” dedi yazarlar.

Kaynak: J.-A. Sahel et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nat Med, published online May 24, 2021; doi: 10.1038/s41591-021-01351-4