Genetik Mühendisliği ve İnsanlar

DNA teknolojileri bize hücre ve organizmaların iç işleyişine dair bir pencere sağlamanın yanı sıra insan türüne doğrudan faydalar da sunuyor.

Hastalığı Tedavi Etmek ve Önlemek

Genetiği değiştirilmiş organizmalar, terapötik değeri olan proteinler üretebilir. Örneğin diyabeti tedavi etmek için gereken insülin, bakterilerde hızlı ve büyük miktarlarda üretilebilir. Genetik mühendisliği teknikleri mevcut olmadan önce, mezbahalarda domuz, inek ve atların pankreaslarından insülin hasat edildi ve daha sonra saflaştırıldı. Bazı durumlarda, terapötik proteinlerin rekombinant formları, dokulardan izole edilenlerden daha güvenlidir. Örneğin, bağışlanan kandan elde edilen pıhtılaşma faktörleriyle tedavi edilen hemofili hastaları, HIV için kan test etmek için taramalar geliştirilmeden önce AIDS'e neden olan virüs olan HIV ile enfekte olma riski taşıyordu. Gen teknolojisi ayrıca daha güvenli aşıların geliştirilmesine yol açmıştır. Birçok geleneksel aşı, bulaşıcı bir virüsü veya bakteriyi öldürerek veya etkisiz hale getirerek ve ardından bağışıklık sistemine istilacıyı artık zararsız bir biçimde tanımasını öğretmek için vücuda enjekte edilerek üretilir.

 Sorun şu ki, virüs veya bakteri tamamen devre dışı bırakılmazsa, önlenmesi amaçlanan hastalığa neden olabilir. Genetiğiyle oynanmış aşılar, bulaşıcı bir virüs veya bakterinin yalnızca birkaç özelliğini içerir; örneğin, yalnızca bulaşıcı maddenin yüzeyindeki proteinler. İnsan papilloma virüsüne (HPV) karşı koruma sağlayan Gardasil ve diğer aşılar, bağışıklık sisteminin savunmasını uyarmak için yeterli olan, en yaygın ve tehlikeli HPV suşlarından bir avuç rekombinant proteinlerden oluşur. Gen teknolojisi, hastalık riskini değerlendirmek için DNA'yı test ederek genetik tarama için de kullanılabilir. 

Genetik taramalar, embriyoların kistik fibrozise, ​​kas distrofisine ve bir dizi başka yıkıcı genetik bozukluğa neden olan mutant genleri miras alıp almadıklarını belirlemek için rutin olarak embriyolar üzerinde gerçekleştirilir. Genetik testler ayrıca, kanser ve Alzheimer hastalığı da dahil olmak üzere yaşamın ilerleyen dönemlerinde belirli bozuklukların kalıtım yoluyla alınma riskine dair ipuçları verebilir. Kanser gibi bir hastalık için tarama erken teşhis, tedavi ve hatta önlemeye işaret edebilir 2013 yılında film yıldızı Angelina Jolie, genetik testlerin meme geliştirme riskinin yaklaşık %90 olduğunu göstermesinin ardından her iki sağlıklı göğsünü de aldırmak gibi zor bir karar verdi. 

Etkili bir tedavisi olmayan durumlar için test yaptırma kararı zor olabilir. Hiçbir şey yapılamıyorsa, bilmenin ne faydası var? Ve bu bilgiler gizli kalacak mı? Bu soruların birey ve toplum olarak ele alınması önemlidir. Bazı durumlarda, bir hastalığı tedavi etmek için klonlanmış genler kullanılabilir. Gen tedavisi adı verilen bu yaklaşım, genin kendi kopyaları kusurlu olan bir hastanın hücrelerine sağlıklı bir gen verir. Örneğin, kistik fibrozlu hastalar, çeşitli zarlar boyunca tuz ve sıvı akışını düzenleyen bir proteini kodlayan bir genden yoksundur, en kritik olarak akciğerin hava yollarını kaplayanlar. 

Akciğerdeki hücrelere genin çalışan kopyalarını sağlamak için gen terapisinin kullanılması, kusuru düzeltebilir ve insanları hastalığa yakalayan kronik bronşiyal enfeksiyonları önleyebilir. Gen tedavisi, tek bir genin bozulmasından kaynaklanan hastalıkların tedavisi için umut vaat etse de, yöntem klinikte bazı aksaklıklar yaşadı. Çoğu durumda, gen, DNA'yı küçük bir moleküler şırınga gibi hastanın hücrelerine enjekte eden bir virüs tarafından verilir. Bir endişe, hastaların virüsün kendisine karşı bir bağışıklık reaksiyonu geliştirebilmesidir. 

Bu türden şiddetli bir reaksiyon, bir klinik araştırmaya katılan en az bir hastanın hayatını talep etti. Bir başka endişe de, terapötik genin hedef hücrenin DNA'sına rastgele entegre edildiğinde, yanlışlıkla farklı bir genin aktivitesini bozarak potansiyel olarak ciddi yan etkilere ve hatta kansere neden olabilmesidir. Bu risklere rağmen, gen tedavisi lösemili, ciddi immün yetmezlikli ve Parkinson hastalığı olan hastaları tedavi etmek için başarıyla kullanılmıştır.