Zeynep Anaz – Moleküler Biyoloji ve Genetik, Haliç Üniversitesi GEN TEDAVİSİ NEDİR? Hastalıkları tedavi etmek ya da engellemek için bir bireyin genlerinin ekspresyonunun değiştirilmesine gen tedavisi adı verilmektedir. Gen terapisi, genetik temeli olan rahatsızlıkların tedavisinde yeni yollar oluşturmak için kullanılan ve günümüzde tedavisi bulunmayan hastalıklar için umut veren bir metottur. Gen tedavisinde iki zorunlu ölçüt bulunmaktadır. Bunlardan biri belli bir rahatsızlığa sebep olan gen ya da genlerin bilinmesi diğeri bu genin bir laboratuvar ortamında elde edilmesidir. Şekil 1: Gen tedavisi Genetik hastalıktan etkilenen hücrelere gen tedavisi metotu ile kolay bir şekilde ulaşılabilmektedir. Örneğin hemofili, lösemi gibi kan hastalıkları, heterojen hücre topluluklarının olduğu organlar gen tedavisinin ana hedefleridir. Solunum sisteminin hücrelerine de kolay bir şekilde ulaşıldığından hedef alınan diğer dokudur. İlaç tedavileri genetik hastalıklara ait belirtileri kontro

DNA teknolojileri bize hücre ve organizmaların iç işleyişine dair bir pencere sağlamanın yanı sıra insan türüne doğrudan faydalar da sunuyor. Hastalığı Tedavi Etmek ve Önlemek Genetiği değiştirilmiş organizmalar, terapötik değeri olan proteinler üretebilir. Örneğin diyabeti tedavi etmek için gereken insülin, bakterilerde hızlı ve büyük miktarlarda üretilebilir. Genetik mühendisliği teknikleri mevcut olmadan önce, mezbahalarda domuz, inek ve atların pankreaslarından insülin hasat edildi ve daha sonra saflaştırıldı. Bazı durumlarda, terapötik proteinlerin rekombinant formları, dokulardan izole edilenlerden daha güvenlidir. Örneğin, bağışlanan kandan elde edilen pıhtılaşma faktörleriyle tedavi edilen hemofili hastaları, HIV için kan test etmek için taramalar geliştirilmeden önce AIDS'e neden olan virüs olan HIV ile enfekte olma riski taşıyordu. Gen teknolojisi ayrıca daha güvenli aşıların geliştirilmesine yol açmıştır. Birçok geleneksel aşı, bulaşıcı bir virüsü veya bakteriyi öldürere